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Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生
CD3δ重症联合免疫缺陷（CD3δ-SCID）是一种罕见且致命的遗传性免疫缺陷疾病，由CD3δ基因的C→T单碱基突变所致，这一突变导致终止密码子提前...
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Science：单碱基编辑技术治疗脊髓性肌肉萎缩症：细胞和小鼠实验探路成功
脊髓性肌肉萎缩症(Spinalmuscularatrophy,SMA)是一种渐进性运动神经元疾病，也是导致婴儿死亡的主要遗传原因【1】。SMA由生存运...
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Cell：利用单碱基基因编辑更正人类T细胞免疫缺陷突变
CD3δ严重联合免疫缺陷（SCID）是一种危及生命的先天性免疫缺陷，是由常染色体CD3D基因的双等位基因突变引起的。CD3δ对于T细胞受体（TCR）...
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