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首次！碱基基因编辑疗法迎来“历史性的突破”，但它的安全问题也来了
最近，VerveTherapeutics的一项结果表明，对基因编辑技术改进后，或许可以应用到更广泛的疾病治疗领域，不再只是针对...
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划时代！首个碱基编辑CAR-T疗法挽救两名白血病儿童生命
胞嘧啶脱胺是由CRISPR引导的，它可以介导一种核苷酸到另一种核苷酸的高度精确转化——特别是胞嘧啶到胸腺嘧啶——而不会在DNA中产生断裂。因此，基因...
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Cell：重大进展！我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析，发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（GaoCaixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过...
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2名患儿病情缓解甚至无癌，1名受试者死亡，碱基编辑通用型CAR-T最新临床数据出炉
去年12月，英国伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街医院（GOSH）WaseemQasim团队公布了一项通用型细胞治疗临床试验重要进展，即碱基编辑通用型...
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碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
在过去十年里，基于CRISPR的基因编辑技术得到了快速发展，并被成功应用放到了人体临床试验中已治疗遗传疾病和癌症。与此同时，全世...
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Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生
CD3δ重症联合免疫缺陷（CD3δ-SCID）是一种罕见且致命的遗传性免疫缺陷疾病，由CD3δ基因的C→T单碱基突变所致，这一突变导致终止密码子提前...
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技术突破！北京大学团队开发出新线粒体碱基编辑器！
CRISPRCas9基因编辑是目前流行的基因编辑技术，其原理是利用人工设计的引导RNA（gRNA）与Cas9核酸酶结合，靶向特定基因序列进行剪切和...
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Science：一次治疗，终生有效，刘如谦将碱基编辑用于SMA治疗
脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。...
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一次治疗罕见免疫缺陷病，UCLA团队采用碱基编辑纠正基因突变，正计划推进临床
CD3δ重症联合免疫缺陷疾病（CD3δSCID），是一种由CD3D基因突变引起的罕见的原发性免疫缺陷疾病，该基因突变阻止了造血干细胞正常发育...
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碱基编辑基因疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生
去年5月份，12岁的 Alyssa（阿莉莎）被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。众所周知，T细胞本应是我们身体的守护者，负责寻...
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6个月消灭T细胞白血病！全球首例碱基编辑疗法取得成功
据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...
