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曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保，天价药的背后到底是什么病？
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy,ＳＭＡ）是婴幼儿时期最常见的致死性神经遗传性疾病。该病为常染色体隐性遗传，主要致病...
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13岁的她，4岁起关节肿痛，竟是基因突变患上罕见病：Blau综合征
13岁的小颖关节肿痛已经9年多了，从她4岁起，她的肘关节、腕关节、指间关节开始陆续出现肿痛，后来足踝和膝关节也相继出问题，在这期间服用抗生素，中药，甚至做关节腔...
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350万美元全球最贵药！A型血友病基因疗法疗法获批上市
近日，赛诺菲宣布FDA已批准其重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocogalfa）上市，用于预防、治疗血友病A成人及孩童患者出血。该药有望通过...
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治愈艾滋病：10年已过，他体内的艾滋病病毒已完全消失
导语：在大众的认知里，艾滋病等同于不治之症。但是，近些年的研究发现携带抗HIV基因（CCR5纯合缺失，CCR5-Δ32/Δ32）的造血干细胞移植（H...
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量身定制：如何为每个患者打造最佳CAR-T细胞疗法产品？
自2017年首款CAR-T细胞疗法Kymriah被FDA批准用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病以来，截止去年全球共有8款CAR-T产品获批上市。其中，...
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返老还童，或许不是梦？高等动物的衰老过程是可以被逆转的！
越来越多的证据表明，高等动物的衰老过程是可以被逆转的。两只小鼠，一只毛色乌黑，动作敏捷，精力旺盛，就像人类30多岁时应该有的样子。另一只却毛发斑白，双眼浑浊，行...
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用诱饵欺骗抗体，防止身体对细胞治疗或器官移植的排斥反应
这项研究报告了一种保护异体CAR-T细胞免受抗体介导的杀伤的策略——依赖于IgG受体CD64的工程过表达，这种新的方法将有利于异体CAR-T细胞疗法...
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靶向GPC2的CAR-T细胞治疗有望成为儿童脑瘤新疗法
儿童脑肿瘤是导致儿童死亡的主要癌种，亟需创新性的治疗方法。GPC2是一种在细胞表面的肿瘤蛋白，高表达于神经母细胞瘤等肿瘤组织中，少见于正常组织，先前...
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碱基编辑基因疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生
去年5月份，12岁的 Alyssa（阿莉莎）被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。众所周知，T细胞本应是我们身体的守护者，负责寻...
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细胞工程“觉醒年代”：基于细胞的模块化开发多类型疾病治疗工具
受启发于工程化免疫细胞治疗血癌的研究，对活细胞进行改造以执行各种治疗功能已成为热门概念。然而，问题在于应该怎样对细胞编程使它们以...
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6个月消灭T细胞白血病！全球首例碱基编辑疗法取得成功
据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...
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利用细菌攻击肿瘤防御系统，微生物公司出新招
编者按：免疫疗法成为了癌症治疗的重要手段之一。然而，约有80%的癌症患者无法从免疫疗法获益，因为他们肿瘤的防御系统过于强悍。那么应该如何打破这一防御系统呢？是否...
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类器官拥有无限可能！是疾病治疗和药物研发的新窗口
它们来源于组织中的一个或几个细胞、胚胎干细胞或诱导多能干细胞，由于其自我更新和分化能力，它们可以在三维培养中自我组织。自2010年代初以来，培养类器官的技术得到...
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首个接受基因编辑技术CRISPR的患者，在治疗过程中死亡
导语：2022年10月，全球唯一一名参与CRISPR基因编辑疗法的杜氏肌营养不良症（Duchennemusculardystrophy，DMD）志愿者，在治...
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「明星疗法」陨落！全球首个基因编辑疗法暂停，创新药研发道阻且长
高调而生，如今研发之路却遭遇“折戟”，EDIT-101的未来究竟如何？创新药研发的前路又将如何？Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-10111月17日...
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CAR-T细胞治疗新突破：成功治疗多例红斑狼疮患者，实现长期无药缓解。
系统性红斑狼疮(SLE)是一种严重的自身免疫性疾病，在普通人群中的发病率为0.1%，主要影响年轻女性。在这种终身性疾病中，包括双链DNA(dsDNA)和核...
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CRISPR个性化基因疗法获重大进展：基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编...
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全球最贵药物：美国FDA批准血友病基因疗法 一针350万美元
11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSLBehring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治...
