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继美女CEO通过基因治疗逆龄20岁后，新型基因疗法将小鼠寿命延长109%
近日，基因疗法开发公司RejuvenateBio宣布，其开创性研究已在同行评审期刊《细胞重编程》上发表。这项名为“"...
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父子换血、接受未经批准基因治疗，每年花费数百万美元，亿万富翁疯狂激进的抗衰之路
46岁的抗衰达人BryanJohnson在过去一年里，常因其疯狂的抗衰治疗方式占据新闻头版。Bryan会在早上4.3...
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又一突破！基因组编辑技术有望治疗常见的遗传性周围神经病
在发表于《通讯医学》的一项研究中，来自东京医科齿科大学（TMDU）的研究人员揭示了一项具有突破性的基因组编辑技术。这项创新技术有...
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国内AAV基因疗法步入爆发前夕，32款基因治疗药物IND获批，3款进入III期临床
据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：...
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Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
帕金森病（Parkinson’sDisease，PD），是一种复杂的神经退行性疾病，也是世界上第二常见的神经退行性疾病，仅次于...
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自闭症基因治疗新进展：打一针后，小鼠的社交障碍逐渐消失了
自闭症的基因疗法迎来一丝新的曙光。11月27日，在全球首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法在英国有条件上市10天后，中国科学家开发的单碱基编辑技术，也被研究...
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全球首款CRISPR基因疗法获批，首位接受治疗的患者三年后怎么样了？
今日，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）在英国获批上市，用以治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）与输血依赖性β地中...
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带来安全的抗衰老新靶点：刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合，单因子基因治疗逆转骨关节衰老
随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为全球共同面临的健康挑战。延缓衰老，增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟...
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Cell：刘如谦团队进化出更高效、更紧凑的精准基因编辑工具“先导编辑器”，为治疗应用扫除障碍
2019年10月21日，刘如谦（DavidLiu）团队在Nature发表论文，开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（PrimeEditing，P...
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国内AAV基因治疗竞争格局：11家Genetech企业盘点，谁将引领未来？
近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主...
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Science：注射一针mRNA，直接在体内编辑造血干细胞，无需骨髓移植，让基因治疗更简单安全
造血干细胞（HSC）存在于我们的骨髓中，它们通过自身的自我更新能力在骨髓中分裂产生血液和免疫系统的所有细胞。造血干细胞移植（HS...
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一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约3000-8000万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（...
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全球基因治疗的临床概况，基因治疗经历哪四个阶段？
前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如...
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DNA双螺旋结构发现70年，基因治疗才只抵达2.0？过程曲折辛酸……
70年前，科学家发现了DNA双螺旋结构，将生物学研究带入分子时代。30年前，我们开启了人类基因组计划，美、英、日、法、德、中6国科学家历经多年努力，...
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推迟阿尔茨海默病发生30年的罕见基因突变，会是下个治疗的新契机吗？
这是在这个被命运捉弄家族中的第二个例外——一位本该在中年时便出现阿尔茨海默病（AD）症状的男子，奇迹般地直到将近七十岁时才出现认知障碍的情形，比预期...
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基因组筛查临床效用得到认可！罕见病专家支持对新生儿进行单基因可治疗疾病的基因筛查
根据一项新的调查，绝大多数的罕见病专家同意对所有新生儿进行单基因可治疗疾病的基因组测序测试。这篇调查报告于5月8日发表在《美国医...
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重编程基因治疗恢复猴子视力，可用于年龄相关眼科等多种疾病
日前，衰老生物学研发初创公司LifeBiosciences在2023年视觉与眼科研究协会年会（ARVO）公布了旗下候选基因治疗的临床前数据...
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首个基因治疗阿尔茨海默病的“基因沉默”药物显示出希望
伦敦大学学院和伦敦大学lh进行的一项全球首个试验发现了一种治疗阿尔茨海默病的新基因疗法，该疗法能够安全、成功地降低导致该疾病的有害tau蛋白的水平。...
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Cell：利用天然细胞融合蛋白，创造出新型基因治疗递送载体，可特异性靶向骨骼肌
如果我们把细胞比作一间屋子，那么细胞膜就是这间屋子的墙壁，而各种受体就是墙壁上的门窗。然而，这间屋子是“活的”，有时候细胞与细胞也会像泡泡一样融合在一起，这种膜...
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中国基因治疗市场发展现状及行情研究 2025年市场规模有望达180亿元
基因治疗作为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景。近年来国家和各级政府持续出台鼓励政策，支持基因治疗行业的发展，本文对基因治疗行业的...
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教科书级新发现：调控基因表达的“交通灯”，将为癌症治疗提供新靶点
DNA的表观遗传学（epigenetics）是研究细胞基因活动的一门科学，它关注的是基因表达的调控，而不是基因本身的序列。表观遗传学研究范围很广，涵...
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基因编辑大牛张锋新发Nature：开发出全新蛋白高效递送系统，或革新基因治疗！
在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋...
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临床前数据未达预期，眼科基因治疗明星初创关停，前身曾被诺华2.8亿美元收购
近日，一家美国眼科疾病基因治疗初创公司VedereBioII宣布，由于在临床前试验中未达到预定的试验标准，公司经综合考虑，决定停止运营。...
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张锋团队最新研究：可将蛋白递送至任何指定人类细胞，或打破基因治疗困局
谈起基因编辑，就不得不提及大名鼎鼎的CRISPR/Cas系统。这一技术源自于人类向细菌的学习，其大致原理为，在CRISPRRNA（crRNA）的引...
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首个DMD基因疗法可能获批，预计定价将会突破现有基因疗法记录！
首个DMD基因疗法可能获批，尽管在后期监管方面出现了问题，但在德克萨斯州达拉斯举行的神经肌肉疾病会议上，制药公司高管和患者倡导者预测，美国食品药品监...
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她是首批接受CRISPR基因治疗的镰状细胞病患者，今向大众亲述抗病史
当你下次想到基因编辑时，你应该想到维多利亚·格雷（VictoriaGray）——一位非洲裔美国女性，她的镰状细胞病已经被治愈了，至少目前是这样。最近在伦敦，一...
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细胞与基因治疗研究核心之病毒基因导入平台，你了解多少？
细胞与基因治疗作为治疗人类疾病、维护人类健康的很有发展前景的手段之一而备受关注。像一些难治性肿瘤、常见和罕见遗传性疾病，或者使用传统的治疗手段难以治...
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免疫细胞当“黑客”治疗癌症，基因编辑CAR-T癌症疗法
CAR-T细胞攻击癌细胞。图片来源：Science科学家发现，精心设计的免疫细胞不仅可以识别癌细胞，还可以逃脱肿瘤抵御攻击的防御系统。两篇相关论文12月15日发...
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六个月清零癌细胞！全球首例白血病被治愈，基因编辑“立大功”
来自英国的13岁女孩Alyssa，在本该如花般美丽的年纪，不幸患上了白血病。而原本只能等待死神降临的她，却在半年后奇迹般的康复。...
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6个月消灭T细胞白血病！全球首例碱基编辑疗法取得成功
据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...
