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DNA双螺旋结构发现70年，基因治疗才只抵达2.0？过程曲折辛酸……
70年前，科学家发现了DNA双螺旋结构，将生物学研究带入分子时代。30年前，我们开启了人类基因组计划，美、英、日、法、德、中6国科学家历经多年努力，...
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推迟阿尔茨海默病发生30年的罕见基因突变，会是下个治疗的新契机吗？
这是在这个被命运捉弄家族中的第二个例外——一位本该在中年时便出现阿尔茨海默病（AD）症状的男子，奇迹般地直到将近七十岁时才出现认知障碍的情形，比预期...
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基因组筛查临床效用得到认可！罕见病专家支持对新生儿进行单基因可治疗疾病的基因筛查
根据一项新的调查，绝大多数的罕见病专家同意对所有新生儿进行单基因可治疗疾病的基因组测序测试。这篇调查报告于5月8日发表在《美国医...
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重编程基因治疗恢复猴子视力，可用于年龄相关眼科等多种疾病
日前，衰老生物学研发初创公司LifeBiosciences在2023年视觉与眼科研究协会年会（ARVO）公布了旗下候选基因治疗的临床前数据...
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首个基因治疗阿尔茨海默病的“基因沉默”药物显示出希望
伦敦大学学院和伦敦大学lh进行的一项全球首个试验发现了一种治疗阿尔茨海默病的新基因疗法，该疗法能够安全、成功地降低导致该疾病的有害tau蛋白的水平。...
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Cell：利用天然细胞融合蛋白，创造出新型基因治疗递送载体，可特异性靶向骨骼肌
如果我们把细胞比作一间屋子，那么细胞膜就是这间屋子的墙壁，而各种受体就是墙壁上的门窗。然而，这间屋子是“活的”，有时候细胞与细胞也会像泡泡一样融合在一起，这种膜...
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中国基因治疗市场发展现状及行情研究 2025年市场规模有望达180亿元
基因治疗作为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景。近年来国家和各级政府持续出台鼓励政策，支持基因治疗行业的发展，本文对基因治疗行业的...
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教科书级新发现：调控基因表达的“交通灯”，将为癌症治疗提供新靶点
DNA的表观遗传学（epigenetics）是研究细胞基因活动的一门科学，它关注的是基因表达的调控，而不是基因本身的序列。表观遗传学研究范围很广，涵...
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基因编辑大牛张锋新发Nature：开发出全新蛋白高效递送系统，或革新基因治疗！
在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋...
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临床前数据未达预期，眼科基因治疗明星初创关停，前身曾被诺华2.8亿美元收购
近日，一家美国眼科疾病基因治疗初创公司VedereBioII宣布，由于在临床前试验中未达到预定的试验标准，公司经综合考虑，决定停止运营。...
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张锋团队最新研究：可将蛋白递送至任何指定人类细胞，或打破基因治疗困局
谈起基因编辑，就不得不提及大名鼎鼎的CRISPR/Cas系统。这一技术源自于人类向细菌的学习，其大致原理为，在CRISPRRNA（crRNA）的引...
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首个DMD基因疗法可能获批，预计定价将会突破现有基因疗法记录！
首个DMD基因疗法可能获批，尽管在后期监管方面出现了问题，但在德克萨斯州达拉斯举行的神经肌肉疾病会议上，制药公司高管和患者倡导者预测，美国食品药品监...
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她是首批接受CRISPR基因治疗的镰状细胞病患者，今向大众亲述抗病史
当你下次想到基因编辑时，你应该想到维多利亚·格雷（VictoriaGray）——一位非洲裔美国女性，她的镰状细胞病已经被治愈了，至少目前是这样。最近在伦敦，一...
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细胞与基因治疗研究核心之病毒基因导入平台，你了解多少？
细胞与基因治疗作为治疗人类疾病、维护人类健康的很有发展前景的手段之一而备受关注。像一些难治性肿瘤、常见和罕见遗传性疾病，或者使用传统的治疗手段难以治...
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免疫细胞当“黑客”治疗癌症，基因编辑CAR-T癌症疗法
CAR-T细胞攻击癌细胞。图片来源：Science科学家发现，精心设计的免疫细胞不仅可以识别癌细胞，还可以逃脱肿瘤抵御攻击的防御系统。两篇相关论文12月15日发...
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六个月清零癌细胞！全球首例白血病被治愈，基因编辑“立大功”
来自英国的13岁女孩Alyssa，在本该如花般美丽的年纪，不幸患上了白血病。而原本只能等待死神降临的她，却在半年后奇迹般的康复。...
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6个月消灭T细胞白血病！全球首例碱基编辑疗法取得成功
据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...
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曾因编辑婴儿基因获刑，贺建奎称要从事罕见遗传病基因治疗
今年4月，因非法行医入狱的贺建奎刑满释放。出狱后，他未改“基因狂人”的本色，从今年8月接连发布多条基因疗法相关动态，并在11月24日宣布将在北京大兴组建实验室。...
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新“基因魔剪”按需敲入长DNA序列，或可治疗多突变疾病
这种被称为PASTE（通过位点特异性靶向元素进行可编程添加）的新技术有望治疗由具有大量突变的缺陷基因引起的疾病，例如囊性纤维化。据最新一期《自然·生物技术》发表...
