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Science:单碱基编辑技术治疗脊髓性肌肉萎缩症:细胞和小鼠实验探路成功
脊髓性肌肉萎缩症(Spinalmuscularatrophy,SMA)是一种渐进性运动神经元疾病,也是导致婴儿死亡的主要遗传原因【1】。SMA由生存运...
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