科学界第一巨奖揭晓,CAR-T细胞疗法先驱获300万美元大奖,他们改变了癌症治疗格局

自20世纪90年代以来,在这长达数十年时间里,Michel Sadelain 一直在进行通过基因修饰免疫细胞来对抗癌症的研究,然而,他的同行们认为这一想法很荒谬,甚至他的母亲都开始为他的事业发展感到担忧。

2023年9月14日,Michel Sadelain 与 Carl June 因为在CAR-T细胞疗法中的开创性工作,荣获生命科学突破奖,二人将分享300万美元的巨额奖金。

在接受采访时,Michel Sadelain 表示,这些年来,已经不记得听到了多少次这种方法不会起作用、不能起作用,即使起作用也没有未来的说法。在这期间,他的科研经费申请被拒,晋升变得不确定,甚至研究生们也不愿意加入他的实验室。

但这些质疑与嘲讽,都随着2017年8月FDA批准首款CAR-T细胞疗法的上市而烟消云散。

科学突破奖(Breakthrough Prize),是当今最慷慨的科学大奖,单项奖金高达300万美元,堪称科学界“第一巨奖”。

该奖项创立于2012年,奖金由谷歌联合创始人谢尔盖·布林、FaceBook联合创始人马克·扎克伯格夫妇、俄罗斯亿万富翁尤里·米尔纳夫妇,以及23andMe联合创始人安妮·沃西基等人赞助。该奖项旨在表彰生命科学、基础物理和数学领域的“世界上最聪明的头脑”。此前,陶哲轩曾获数学突破奖;王贻芳、陆锦标、叶军曾获基础物理学突破奖;陈志坚、庄小威、李文渝、卢煜明曾获生命科学突破奖。

此次公布的2024科学突破奖,共计1575万美元奖金,包括3项生命科学突破奖、1项基础物理学突破奖、1项数学突破奖,这5项大奖每项奖金300万美元;以及6项新视野奖,每项奖金10万美元;3项Maryam Mirzakhani新前沿奖,每项奖金5万美元(这一奖项以已故女数学家Maryam Mirzakhani命名,奖励于最近完成博士学位并取得重要成果的女数学家)。

2024科学突破奖获奖授予了在癌症、囊性纤维化和帕金森病领域,以及在量子场论、微分几何领域做出开创性贡献的11位学者。


生命科学突破奖获奖者

Carl June(左)和Michel Sadelain(右)

Carl June和Michel Sadelain(癌症),他们两人独立开发了嵌合抗原受体T细胞疗法——CAR-T细胞疗法,该疗法通过工程化修饰癌症患者来源的T细胞以靶向和杀死癌细胞,如今FDA已批准了6款CAR-T细胞疗法,用于治疗几种血液类癌症。

Paul Negulescu(左)、Sabine Hadida(中)、Fredrick Van Goor(右)

Sabine Hadida、Paul Negulescu和Fredrick Van Goor(囊性纤维化),这三位来自Vertex公司的科学家开发了第一款有效治疗囊性纤维化的药物,大大改善了患者的生活质量和寿命。

Ellen Sidransky(左)、Thomas Gasser(中)、Andrew Singleton(右)

Thomas Gasser、Ellen Sidransky和Andrew Singleton(帕金森病);他们三人发现了帕金森病最常见的遗传病因——GBA1基因突变和LRRK2基因突变,这些发现为帕金森病的发病机制提供了线索,指出了溶酶体在帕金森病中的重要作用。


基础物理学突破奖获奖者

John Cardy和Alexander Zamolodchikov(量子场论),他们两人为量子场论贡献了毕生心血,量子场论不仅描述了粒子物理,还描述了从磁性和超导材料到黑洞信息含量涌现现象,也成为热门数学研究领域。


数学突破奖获奖者

Simon Brendle(微分几何),他在微分几何领域做出了一系列卓越贡献,微分几何是用微积分工具研究曲线、曲面和空间的领域。

一种活细胞药物——CAR-T细胞疗法

Michel Sadelain 最开始是在发过巴黎学习医学,然后在加拿大学习免疫学,1989年,他前往美国麻省理工学院进行博士后研究。

那时候,科学界对开发癌症疫苗很感兴趣,通过疫苗训练免疫系统识别和摧毁癌细胞,就像用来对付细菌和病毒的疫苗一样。而此时 Michel Sadelain 开始思考,或许可以直接指导免疫系统(尤其是T细胞)来杀伤癌细胞。

此后,在纪念斯隆凯特琳癌症中心工作期间,Michel Sadelain 开发了一种新方法,使用病毒载体对人类T细胞进行基因重组,让T细胞表达出特定的抗原受体,从而靶向癌细胞。

这些嵌合抗原受体T细胞,即CAR-T细胞,除了能识别癌细胞,还能在体内复制病持续杀伤癌细胞,这相当于在体内培养了一支杀伤癌细胞的军队。

由于 Carl June 和 Michel Sadelain 的奠基性研究,2017年FDA批准了第一款CAR-T细胞疗法上市,如今,已有6款CAR-T细胞疗法获得FDA批准上市,还有数百项正在进行临床试验。

CAR-T细胞疗法是一种所谓的“活细胞药物”,是把病人的T细胞在体外通过生物工程改造,使其识别肿瘤细胞表面的抗原,然后把这些细胞输回病人体内,达到识别、杀死癌细胞的效果。

CAR-T细胞疗法的流程

虽然目前已有6款CAR-T细胞疗法获得FDA批准上市,但是CAR-T细胞疗法还面临着一些亟待解决的挑战。例如,治疗过程中通常伴随着严重副作用——细胞因子释放综合症、神经毒性等;治疗价格居高不下;只能治疗一些血液类癌症。

但在全世界科学家的努力下,这些挑战正在被攻克,近期的一些研究为开发没有副作用的CAR-T细胞疗法带来了新希望;基于iPSC和基因编辑的通用型CAR-T细胞疗法有望大幅降低成本和价格;而对T细胞的改造让实体瘤的治疗,以及红斑狼疮等自身免疫病和艾滋病等传染性疾病的治疗成为可能。

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