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第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子，已无遗传病症状
导语：近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。Libmeldy是世界上第一个基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由...
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一次性治疗两种罕见血液病，Vertex有望推出首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法
随着时间不断前进，VertexPharmaceuticals（以下简称“Vertex”）将有机会成为首个推出基于CRISPR技术的基因编辑疗法的生物技术企...
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2022年，辉瑞营收达全球药企第一！FDA首次授予心脏基因疗法RMAT资格
导语：2022年，辉瑞营收达全球药企第一；FDA首次授予心脏基因疗法RMAT资格；徕博科将拟拆分其临床开发业务……...
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2023年科学热门事件：基因编辑疗法有望获批、AD药物取得重大进展
导读时光飞逝，转眼间我们迈进2023的大门，迎接一个充满无限可能的未来。新的一年里，在科技领域有哪些项目值得...
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9亿元！传奇生物2022年CAR-T基因疗法销售出炉
传奇生物的CAR-T疗法正在上演“传奇”。1月24日，纳斯达克上市公司LegendBiotech公告，2022年Q4细胞疗法C...
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免疫细胞当“黑客”治疗癌症，基因编辑CAR-T癌症疗法
CAR-T细胞攻击癌细胞。图片来源：Science科学家发现，精心设计的免疫细胞不仅可以识别癌细胞，还可以逃脱肿瘤抵御攻击的防御系统。两篇相关论文12月15日发...
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碱基编辑基因疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生
去年5月份，12岁的 Alyssa（阿莉莎）被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。众所周知，T细胞本应是我们身体的守护者，负责寻...
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6个月消灭T细胞白血病！全球首例碱基编辑疗法取得成功
据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...
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「明星疗法」陨落！全球首个基因编辑疗法暂停，创新药研发道阻且长
高调而生，如今研发之路却遭遇“折戟”，EDIT-101的未来究竟如何？创新药研发的前路又将如何？Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-10111月17日...
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CRISPR个性化基因疗法获重大进展：基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编...
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全球最贵药物：美国FDA批准血友病基因疗法 一针350万美元
11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSLBehring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治...
