国产抗癌药率先在日本上市,已有患者完全缓解,290万一针,值吗

一针下去,全身肿瘤消退。

闵先生(化名)是西安人,几年前,54岁的他在操持完儿子的婚礼后感觉身体不适,胸前长了一个硬币大的疙瘩,但当时家中已没有其他的积蓄可用于他看病,于是他选择默默忍受。

随着时间的延长,他胸前的肉疙瘩越来越大。不得已的情况下,他只能去医院进行检查,经过一系列的检查他被确诊罹患了特殊罕见癌症——多发性骨髓瘤。

本就家境贫寒的闵先生一家,在他患癌后更是雪上加霜。每次进行化疗都要花费几千元,经过10余次的化疗后,家中已经一贫如洗,然而他的身体症状并没有缓解。面部、肩膀、胸口等处也长出了肉疙瘩,就连淋巴结、腹股沟以及胸骨等处也出现了浸润。

后续闵先生转到了另外一个医院进行了将近1年的治疗,经过多次化疗依旧作用不大,家人都已经做好为他操持后事的准备。

在全家人陷入绝望之际,闵先生的主治医师为他推荐了全新的治疗方案——CAR-T治疗,并建议他参加临床试验。本着“死马当活马医”的心态,他们选择孤注一掷带着闵先生前往治疗,治疗过程对于他而言十分简单、短暂,经过治疗后闵先生身上的包块和疼痛全部消失了。截止2021年,闵先生已经无癌生存5年,达到了临床治愈。而闵先生所用的CAR-T产品西达基奥仑赛也于今年陆续在国外上市。

(图源:生物世界)

CAR-T疗法近年来十分盛行,它对于多种癌症均有不错的治疗效果,这到底是个什么样的疗法呢?


一、国产抗癌神药率先在国外上市,46.5万美元值吗?

西达基奥仑赛是我国具有知识产权的CAR-T药物,目前国内尚未上市,国外售价为46.5万美元(约290万人民币)。

2022年2月28日,西达基奥仑赛成功取得美国食品药品监督管理局FDA的上市批准;

2022年5月26日,西达基奥仑赛获欧盟附条件上市许可;

就在近期,9月27日,西达基奥仑赛再次获得日本厚生劳动省的上市许可,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。


国产抗癌神药,本事有多大?让我们看看最新的临床试验结果。

1、效果有多好?

一项临床研究共纳入了97位既往已经接受过范围3-18中位六线治疗的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单克隆抗体患者。在接受治疗后,患者的总缓解率达到了96.9%。其中65名患者达到了严格意义上的完全缓解(治疗后在影像学、其他检查中观察不到病灶),缓解率为67%。

2、副作用有多大?

一项纳入106人的临床研究中,有99.1%(105名)出现了不良反应,常见的包括有细胞因子释放综合征、血细胞减少症、中性粒细胞减少症、贫血以及感染等。

CAR-T疗法临床试验的结果十分优秀,但对于大部分人而言,价格是无法跨越的鸿沟,它为什么这么贵?


二、CAR-T凭什么这么贵?能降价吗?

CAR-T疗法是指嵌合抗原受体T细胞靶向性抗肿瘤细胞免疫技术,在人体免疫系统中T细胞是杀灭异常细胞的“主力军”。癌细胞会在体内将自身的标记物破坏,让T细胞无法正常识别杀灭异物。而CAR-T治疗时首先需要提取患者自身的T细胞,然后进行改造、扩增,给T细胞装备可识别特定癌细胞分子的触发信号,再输回患者体内。改造后的T细胞就是CAR-T细胞。这些细胞在遇到癌细胞时,会对其发动攻击,以此来达到治疗恶性肿瘤的目的。

湖北省肿瘤医院淋巴瘤内科主任吴辉菁表示,CAR-T疗法之所以价格昂贵,和它不能流水线生产有很大的关系。CAR-T疗法需要一对一私人订制,整个过程 需要进行白细胞采集、T细胞分选、培养、激活、运输、回输等一系列严格复杂的流程,这些流程也导致了CAR-T疗法价格高居不下。

为了解决CAR-T疗法价格高昂的问题,医学家研发了通用型的CAR-T,该方法是直接从健康人体内提取T细胞,通过基因编辑技术改造后大规模培养,一次提取就可以捐赠制成上百份的CAR-T治疗“现货”。近期,10月7日,国外通用现货型CAR-T就迎来首个2期临床试验(初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性),这也是全球首个进入2期临床试验的现货型CAR-T疗法。业内人士预估通用现货型CAR-T价格可能在十几万人民币,未来自体型CAR-T的价格也可能会下降至40~50万人民币。

接受了临床试验的患者,等于是免费使用了天价的治疗,临床试验在安全上是否有保障呢?三、通过临床试验免费使用昂贵的抗癌药,究竟安不安全?

一项合格的临床试验需要遵循伦理道德、科学性、法规原则,三者缺一不可。在实验过程中,患者可随时选择退出,中间所能得到的风险与利益并存。

1、可以得到补贴,用药免费

临床试验不仅会给受试者提供免费的药物、定期健康检查,甚至还能给予患者交通费、营养费的补贴,让患者可以得到更好的照顾。

2、有希望也有用药风险,尤其是1期的

相比较而言,参加1期临床试验的患者所需要承担的风险最高,但与此同时也给患者提供了新的希望。在1期之后尤其是3期之后的患者,就属于利大于弊的好事了。

CAR-T疗法给无数患者带去了新的希望,未来相信会有更多的癌症患者获益于此。但对此也要持有正确心态,进行治疗要听从专业医生的建议。


参考资料:

[1]《120万打一针可以治愈癌症?专家提醒:理性看待“抗癌神药”》.极目新闻.2021-10-11

[2]《定价超百万!抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何?》.中国新闻周刊 2021-09-27

[3]《仁医直播间 | 药物临床试验安全吗?听听专家怎么说》.江苏省人民医院.2021-11-09

[4]《他是中国的 Emily,首例CAR-T治愈的癌症患者已生存超五年》.生物世界.2021-06-11

[5]《现货型CAR-T迎来首个2期临床试验,来自Allogene公司》.生物世界.2022-10-08

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