国产抗癌药率先在日本上市，已有患者完全缓解，290万一针，值吗

发布于:肿瘤癌症治疗 2022-11-28 2520

一针下去，全身肿瘤消退。

闵先生（化名）是西安人，几年前，54岁的他在操持完儿子的婚礼后感觉身体不适，胸前长了一个硬币大的疙瘩，但当时家中已没有其他的积蓄可用于他看病，于是他选择默默忍受。

随着时间的延长，他胸前的肉疙瘩越来越大。不得已的情况下，他只能去医院进行检查，经过一系列的检查他被确诊罹患了特殊罕见癌症——多发性骨髓瘤。

本就家境贫寒的闵先生一家，在他患癌后更是雪上加霜。每次进行化疗都要花费几千元，经过10余次的化疗后，家中已经一贫如洗，然而他的身体症状并没有缓解。面部、肩膀、胸口等处也长出了肉疙瘩，就连淋巴结、腹股沟以及胸骨等处也出现了浸润。

后续闵先生转到了另外一个医院进行了将近1年的治疗，经过多次化疗依旧作用不大，家人都已经做好为他操持后事的准备。

在全家人陷入绝望之际，闵先生的主治医师为他推荐了全新的治疗方案——CAR-T治疗，并建议他参加临床试验。本着“死马当活马医”的心态，他们选择孤注一掷带着闵先生前往治疗，治疗过程对于他而言十分简单、短暂，经过治疗后闵先生身上的包块和疼痛全部消失了。截止2021年，闵先生已经无癌生存5年，达到了临床治愈。而闵先生所用的CAR-T产品西达基奥仑赛也于今年陆续在国外上市。

（图源：生物世界）

CAR-T疗法近年来十分盛行，它对于多种癌症均有不错的治疗效果，这到底是个什么样的疗法呢？

一、国产抗癌神药率先在国外上市，46.5万美元值吗？

西达基奥仑赛是我国具有知识产权的CAR-T药物，目前国内尚未上市，国外售价为46.5万美元（约290万人民币）。

2022年2月28日，西达基奥仑赛成功取得美国食品药品监督管理局FDA的上市批准；

2022年5月26日，西达基奥仑赛获欧盟附条件上市许可；

就在近期，9月27日，西达基奥仑赛再次获得日本厚生劳动省的上市许可，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

国产抗癌神药，本事有多大？让我们看看最新的临床试验结果。

1、效果有多好？

一项临床研究共纳入了97位既往已经接受过范围3-18中位六线治疗的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单克隆抗体患者。在接受治疗后，患者的总缓解率达到了96.9%。其中65名患者达到了严格意义上的完全缓解（治疗后在影像学、其他检查中观察不到病灶），缓解率为67%。

2、副作用有多大？

一项纳入106人的临床研究中，有99.1%（105名）出现了不良反应，常见的包括有细胞因子释放综合征、血细胞减少症、中性粒细胞减少症、贫血以及感染等。

CAR-T疗法临床试验的结果十分优秀，但对于大部分人而言，价格是无法跨越的鸿沟，它为什么这么贵？

二、CAR-T凭什么这么贵？能降价吗？

CAR-T疗法是指嵌合抗原受体T细胞靶向性抗肿瘤细胞免疫技术，在人体免疫系统中T细胞是杀灭异常细胞的“主力军”。癌细胞会在体内将自身的标记物破坏，让T细胞无法正常识别杀灭异物。而CAR-T治疗时首先需要提取患者自身的T细胞，然后进行改造、扩增，给T细胞装备可识别特定癌细胞分子的触发信号，再输回患者体内。改造后的T细胞就是CAR-T细胞。这些细胞在遇到癌细胞时，会对其发动攻击，以此来达到治疗恶性肿瘤的目的。

湖北省肿瘤医院淋巴瘤内科主任吴辉菁表示，CAR-T疗法之所以价格昂贵，和它不能流水线生产有很大的关系。CAR-T疗法需要一对一私人订制，整个过程需要进行白细胞采集、T细胞分选、培养、激活、运输、回输等一系列严格复杂的流程，这些流程也导致了CAR-T疗法价格高居不下。

为了解决CAR-T疗法价格高昂的问题，医学家研发了通用型的CAR-T，该方法是直接从健康人体内提取T细胞，通过基因编辑技术改造后大规模培养，一次提取就可以捐赠制成上百份的CAR-T治疗“现货”。近期，10月7日，国外通用现货型CAR-T就迎来首个2期临床试验（初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性），这也是全球首个进入2期临床试验的现货型CAR-T疗法。业内人士预估通用现货型CAR-T价格可能在十几万人民币，未来自体型CAR-T的价格也可能会下降至40~50万人民币。

接受了临床试验的患者，等于是免费使用了天价的治疗，临床试验在安全上是否有保障呢？三、通过临床试验免费使用昂贵的抗癌药，究竟安不安全？

一项合格的临床试验需要遵循伦理道德、科学性、法规原则，三者缺一不可。在实验过程中，患者可随时选择退出，中间所能得到的风险与利益并存。